AiL Mai 2021

Mitteilung des Bundesamts für Sicherheit im Gesundheitswesen über Maßnahmen zur Gewährleistung der Arzneimittelsicherheit: Risiko einer Thrombotischen Mikro- angiopathie (TMA) nach der Behand- lung mit Zolgensma (Onasemnogen- Abeparvovec) Zolgensma 2 x 10^13 Vektorgenome/ ml Infusionslösung Zulassungsnummer: EU/1/20/1443/001-037 Zulassungsinhaber: Avexis Wirksamer Bestandteil: Onasemnogen-Abeparvovec Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer bial- lelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens. Zusammenfassung • Bei Patienten mit Spinaler Muskelatro- phie (SMA), die mit Onasemnogen- Abeparvovec behandelt wurden, wur- de eine Thrombotische Mikroangiopa- thie (TMA) berichtet, die insbesonde- re in den ersten Wochen nach der Be- handlung auftrat. • Die TMA ist eine akute und lebensbe- drohliche Erkrankung, die durch Thrombozytopenie, hämolytische An- ämie und akute Nierenschädigung ge- kennzeichnet ist. • Vor der Verabreichung von Onasem- nogen-Abeparvovec sind nun zusätz- lich zu den derzeit empfohlenen Labo- runtersuchungen auch die Bestim- mung des Kreatininwertes sowie ein großes Blutbild (einschließlich Hämo- globin und Thrombozytenzahl) erfor- derlich. • Die Thrombozytenzahl sollte in der Woche nach der Infusion und danach regelmäßig überwacht werden. Im Fal- le einer Thrombozytopenie sollten weitere Untersuchungen einschließ- lich diagnostischer Tests auf hämolyti- sche Anämie und Nierenfunktionsstö- rung durchgeführt werden. • Wenn Patienten Anzeichen, Sympto- me oder Laborbefunde aufweisen, die auf eine TMA hindeuten, sollte direk- ter fachlicher und multidisziplinärer Rat eingeholt werden und die TMA sollte unverzüglich wie klinisch ange- zeigt behandelt werden. • Betreuungspersonen sollten über An- zeichen und Symptome einer TMA (z. B. Blutergüsse, Krampfanfälle, Oli- gurie) informiert und angewiesen wer- den, sich beim Auftreten dieser Symp- tome unverzüglich in ärztliche Notfall- behandlung zu begeben. Mitteilung des Bundesamts für Sicherheit im Gesundheitswesen über Maßnahmen zur Gewährleistung der Arzneimittelsicherheit: Risiko einer akuten Nebenniereninsuf- fizienz bei Umstellung von zerkleiner- ten oder speziell zubereiteten oralen Hydrocortison-Darreichungsformen auf Alkindi (Hydrocortisongranulat zur Entnahme aus Kapseln) Alkindi 0,5 mg Zulassungsnummer: EU/1/17/1260/001 Alkindi 1 mg Zulassungsnummer: EU/1/17/1260/002 Alkindi 2 mg Zulassungsnummer: EU/1/17/1260/003 Alkindi 5 mg Zulassungsnummer: EU/1/17/1260/004 Zulassungsinhaber: Diurnal Wirksamer Bestandteil: Hyddrokortison Alkindi ist indiziert als Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neu­ geborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre). Zusammenfassung • Bei einem Säugling, der von löslichen Hydrocortison-Tabletten auf Alkindi (Hydrocortisongranulat zur Entnah- me aus Kapseln) umgestellt wurde, wurde eine adrenale Krise berichtet. • Bei der Umstellung auf Alkindi- Granulat kann eine akute Nebennie- reninsuffizienz auftreten, da bei ande- ren, zerkleinerten oder speziell zube- reiteten, oralen Hydrocortison-Dar- reichungsformen das Risiko einer un- genauen Dosierung besteht. • Um eine adrenale Krise nach Umstel- lung auf Alkindi-Granulat zu vermei- den, sollten die Betreuungspersonen angehalten werden, das Kind in den ersten Wochen auf Symptome einer Nebenniereninsuffizienz wie Müdig- keit, Kopfschmerzen, Temperatur- schwankungen und Erbrechen zu be- obachten. • Die Betreuungspersonen sollten ange- halten werden, dem Kind bei Auftre- ten von Symptomen einer Nebennie- reninsuffizienz zusätzliche Dosen Alk- indi-Granulat gemäß den Produktin- formationen zu verabreichen und so- fort ärztlichen Rat einzuholen. Arzt in der Prax i s 14 | Arzt im Ländle 05-2021